CRISPR lleva años prometiendo una revolución en las terapias génicas. Ahora esa revolución por fin ha llegado

Las cosas importantes pasan, a menudo, sin hacer ruido. Y el mejor ejemplo de ello lo tenemos aquí: el 16 de noviembre de 2023, la agencia del medicamento del Reino Unido aprobó la primera terapia basada en CRISPR y es sorprendente lo poco que hemos hablado de ello.

Llevamos años anticipando la revolución que van a traer las nuevas técnicas de edición genética. Pues bien, la revolución ya está aquí.

¿Tanto ruido por un nuevo tratamiento? El tratamiento se llama Casgevy y está orientado a personas mayores de 12 años que tengan "anemia falciforme con crisis recurrentes de oclusión vascular o por beta-talasemia dependiente de transfusiones" para las que la opción del trasplante no sea una opción viable. Cada año nacen unas 400.000 personas en el mundo solo con la primera de las enfermedades.

La decisión de la MHRA británica abre la puerta a que, solo en Reino Unido, unas 2.000 personas puedan, por fin, tratarse de estas dos enfermedades raras que, como explicaba Lluis Montoliu, afectan a la hemoglobina, la "encargada de transportar el oxígeno desde los pulmones a todas las células del cuerpo".

En el primer caso, la hemoglobina se produce con problemas estructurales y en el segundo, directamente deja de producirse en las cantidades necesarias. El resultado es el mismo, se reduce "de forma significativa la capacidad de transportar oxígeno" (y en la anemia falciforme, además, expone a los pacientes a riesgos cardiovasculares muy severos).

Así funciona CRISPR: Llegados a este punto, no viene mal recordar que CRISPR es un mecanismo celular que permite cortar, pegar y modificar material genético. Básicamente, con una guía de ARN y una encima que hace las veces de 'tijeras moleculares' los investigadores pueden editar el ADN de las células con una precisión nunca vista.

¿Y cómo funciona Casgevy? Es una "terapia génica y celular de las llamadas ex-vivo". Se extraen células troncales hematopoyéticas (es decir, las que tienen la capacidad de producir las células sanguíneas) y se editan genéticamente en laboratorio con CRISPR para, luego, volver a introducirlas en el paciente. Antes de este último paso, se eliminan las células defectuosas y, así, las nuevas pueden "tomar las riendas" de la producción de sangre.

¿Por qué es importante? En primer lugar, por lo que significa para todos los afectados por anemia falciforme y beta-talasemia. Ya por sí solo, la autorización de esta terapia es una noticia fantástica. Sin embargo, hay mucho más. Con Casgevy, se abre una nueva etapa.

Las terapias génicas había revolucionado ya muchas cosas: la investigación básica, el desarrollo de nuevos tratamientos y, sobre todo, nuestra imaginación. Lo que ocurre ahora es que esa revolución se vuelve real. Se abre la veda de las terapias CRISPR y en los próximos años vamos a ver cómo cosas que hace cinco años eran ciencia ficción se vuelven algo común y corriente.

En este blog Ya podemos jugar a ser dioses: CRISPR ha empezado a cambiar el futuro de la especie humana

Imagen Sangharsh Lohakare