Cuatro pacientes mueren tras una terapia genética experimental

La semana pasada falleció un cuarto paciente de un ensayo clínico de una terapia génica experimental, lo que pone de manifiesto que, junto a la inmensa promesa de este campo naciente, también existen riesgos espantosos.

El paciente era un joven que desarrolló anomalías hepáticas tras ser tratado en un ensayo de un fármaco llamado ASPIRO de Astellas Pharma, según BioPharma Dive. Trágicamente, es el cuarto que muere en el transcurso del estudio de un tratamiento de terapia génica para la miopatía miotubular ligada al cromosoma X, un trastorno neuromuscular mortal.

El ensayo se detuvo inicialmente tras las tres primeras muertes que se produjeron el año pasado, antes de que la Administración de Alimentos y Medicamentos permitiera su continuación en diciembre de 2020. Sin embargo, el estudio se detuvo de nuevo en septiembre de 2021 cuando el niño comenzó a mostrar signos de función hepática anormal.

BioPharma Dive informa que los otros tres pacientes que murieron también mostraron anormalidades en el hígado después de ser tratados con dosis más altas del medicamento. Esto finalmente culminó en un fallo hepático para todos los pacientes. Dos murieron de sepsis, mientras que el otro falleció de hemorragia gastrointestinal.  

"Investigaremos y revisaremos todos los hallazgos con nuestro comité independiente de supervisión de datos, nuestro panel asesor experto en hígado y los investigadores del centro ASPIRO", dijo Nathan Bachtell, jefe de terapia génica, médica y de desarrollo de Astellas, en un comunicado de la empresa. Añadió que los investigadores de Astellas "siguen comprometidos con el desarrollo" del tratamiento. 

Las muertes son un trágico recordatorio de los peligros potenciales que entrañan los medicamentos experimentales, y de por qué los científicos deben ser cuidadosos al pasar a los ensayos en humanos. 

"Esto es claramente una llamada a la acción para el campo", dijo a BioPharma Dive Nicole Paulk, profesora asistente de bioquímica y biofísica en la Universidad de California en San Francisco. "Todos tenemos que empezar a examinar los datos clínicos que ya tenemos, pero también a establecer modelos preclínicos en ratones o primates no humanos y tratar de averiguarlo".